에다라본, 다음과 같은 브랜드로 판매됩니다.라디카바그리고라디컷, 뇌졸중에서 회복하고 근위축성 측삭 경화증 (ALS)을 치료하는 데 사용되는 정맥 내 약물입니다. 이 제품에 대한 부작용에는 타박상, 보행 장애, 두통, 피부 염증, 습진, 호흡 곤란, 소변의 과도한 설탕 및 피부 곰팡이 감염이 포함됩니다. 그러나 미국 식품의 약국 (FDA)은 일류 약물로 간주합니다.
에다라본이 효과적일 수 있는 메커니즘은 불분명하다. 그러나이 제품은 항산화 제인 것으로 알려져 있습니다. 산화 스트레스는 ALS 환자의 뉴런을 죽이는 과정의 일부라고 추측됩니다.
근위축성 측삭 경화증이란 무엇입니까?
루게릭병으로도 알려진 근위축성 측삭경화증(ALS)은 뇌와 척수를 연결하는 운동 뉴런에 영향을 미치는 치명적인 퇴행성 질환으로, 결국 마비와 사망을 초래합니다. 미국에서 매년 약 5,600 명의 개인이 ALS로 진단되며 현재 30,000 명의 미국인이 영향을받습니다. 드물지만 ALS는 가장 흔한 운동 신경 질환입니다. 그것은 모든 인종과 민족의 사람들에게 영향을 미치지 만 백인들 사이에서 더 높은 보급률을 가지고 있습니다.
ALS 환자의 경우, 뇌는 이동성을 조절하는 뉴런이 죽기 시작할 때 근육 운동을 조절하는 능력을 상실하여 후기에 완전한 마비를 일으 킵니다. 이 질병의 초기 증상으로는 근육 경련, 경련, 뻣뻣함, 약점, 결국 비뚤어진 말과 씹거나 삼키는 어려움이 있습니다. 심리적,인지 적 어려움은 비자발적 웃음이나 울음, 우울증, 집행 기능 장애 및 부적응 사회 행동을 포함하여 ALS 환자에서도 볼 수 있습니다. 질병의 고급 단계는 근육 위축, 경직, 경련 및 약화와 같은 증상을 특징으로하며, 모두 점진적으로 악화됩니다. ALS를 앓고있는 사람의 평균 수명은 진단 시점으로부터 이년에서 다섯 년이며, 호흡 부전 (예 : 흡인 성 폐렴) 및 부동성과 관련된 건강 상태로 인한 사망이 있습니다. ALS 환자의 약 절반이 진단 후 적어도 삼 년 이상 산다. 20 %는 5 년 이상 살고 최대 10 %는 10 년 이상 생존합니다.
ALS는 프랑스 신경 학자 Jean-Martin Charcot에 의해 1869 년에 처음 기술되었습니다. 이 질병은 야구 선수 루 게릭 (Lou Gehrig)이 1939 년에 ALS 진단을 발표 한 후 미국에서 널리 인정 받았다. 이 장애는 근육 섬유의 위축인 "근위축증"과 "측삭 경화증"을 유발하며, 이 부위의 상부 운동 뉴런 축삭이 퇴화하고 섬유성 성상세포로 대체될 때 척수의 측면 기둥에서 변화가 나타났습니다. ALS의 원인은 알려지지 않았지만 환자의 약 5 %가이 질병의 가족력을 가지고 있습니다. 쌍둥이에 대해 수행 된 연구는 약 61 %의 유전성을 가진 유전 적 기여를 보여줍니다.
ALS에 대한 치료법은 없지만 사용 가능한 치료법은 대부분의 환자에서 삶의 질을 연장 할 수 있습니다. ALS 치료의 주류로서, 미국 신경학 아카데미는 경구 섭취가 손상된 환자의 체중을 안정시키기 위해 경피 내시경 위절제술을 통한 장내 영양, 생존을 연장하고 강제 생명 능력 (FVC)의 감소를 늦추는 호흡 부전을 치료하기위한 비 침습적 환기를 포함하는 질병의 임상 증상에 대한 적응 치료를 권장합니다. 특히 급성 호흡기 감염시 피크 기침 흐름이 감소 된 환자의 분비물을 제거하기위한 기계적 불충분 / 불충분. ALS 치료를 위해 FDA (Food and Drug Administration)가 승인 한 첫 번째 약물은 릴루졸 (riluzole)이었으며, 이는 ALS를 앓고있는 모든 환자에게 질병 진행을 늦추기 위해 제공되어야합니다. 2017 년 5 월, FDA는 ALS의 발전을 늦추는 것으로 밝혀진 새로운 신경 보호제 인 edaravone (Radicava, Mitsubishi Tanabe Pharma America)을 승인했습니다.
에다라본의 약리학은 무엇입니까?
에다라본이 ALS에서 효과적 일 수있는 메커니즘은 알려져 있지 않습니다. 이 약물은 항산화 제로 알려져 있으며 산화 스트레스는 ALS 환자의 뉴런을 죽이는 과정의 일부로 가설되었습니다.
에다라본의 반감기는 4.5 ~ 6 시간이며 대사 산물의 반감기는 2 ~ 3 시간입니다. 그것은 황산염 접합체 및 글루쿠로나이드 접합체로 대사되며, 이들 중 어느 것도 활성이 아니다. 그것은 주로 글루쿠로나이드 접합체 형태로 소변으로 배설됩니다.
라디카바에 대한 임상 시험
Radicava™ 임상 개발 프로그램에는 여러 단계 III 임상 시험이 포함되었습니다. FDA 승인은 MCI186-19로 알려진 중추적 인 III 상 임상 시험을 기반으로했으며, 이는 라디카바™의 효능과 안전성을 평가하는 이중 맹검, 위약 대조 연구였습니다.
이 연구에는 ALS를 앓고있는 137 명의 환자가 등록되었으며, 1 : 1 비율로 무작위 배정되어 Radicava™ 60mg을 60 분 동안 정맥 주사로 투여하거나 6 개월 동안 위약을 투여했습니다. 연구의 주요 종점은 ALS 기능 등급 척도 개정 (ALSFRS-R) 점수가 기준선에서 육개월로 변경되었다는 것입니다. 개정된 ALSFRS는 근위축성 측삭 경화증 환자의 질병 상태 및 장애 수준을 측정하는데 사용되었다.
연구 결과에 따르면 라디카바로™ 치료받은 환자는 24 주에 위약에 비해 신체 기능이 33 % 감소한 것으로 나타났습니다. 이 연구는 라디카바로™ 치료받은 환자들이 위약 그룹에 비해 2.49 ALSFRS-R 포인트만큼 신체 기능의 감소가 적다는 것을 보여주었습니다.
라디카바로 치료받은 환자에서 발견되는 가장 흔한 부작용은 타박상, 보행 장애 및 두통이었습니다.
라디카바™의 장기 환자에 대한 효능과 생존에 미치는 영향은 아직 평가되지 않았습니다.